El medicamento, llamado rituximab , está aprobado en los Estados Unidos para tratar ciertos tipos de cáncer y enfermedades autoinmunes. No está aprobado para el tratamiento de la EM, pero algunos médicos lo prescriben fuera de etiqueta por ese motivo.

Eso se basa en parte en cómo funciona el rituximab, así como en algunos ensayos en etapa inicial que sugirieron que el medicamento reduce las recaídas de la EM, que son períodos de síntomas nuevos o que empeoran.

El nuevo estudio de Suecia es el primer ensayo de fase 3 que prueba el rituximab contra la EM, el tipo de ensayo que está diseñado para probar la eficacia de un tratamiento, dijo el investigador principal, el Dr. Anders Svenningsson.

Y descubrió que, en comparación con un medicamento aprobado para la EM, el dimetilfumarato (Tecfidera), los pacientes que recibieron rituximab tenían un riesgo cinco veces menor de recaída en dos años.

"Nuestros hallazgos agregan los datos necesarios sobre la eficacia clínica, en un ensayo diseñado para ese propósito", dijo Svenningsson, médico jefe de la clínica de neurología del Hospital Danderyd en Estocolmo.

Eso podría ser suficiente, agregó, para que más autoridades recomienden el rituximab como tratamiento para la EM y más compañías de seguros lo paguen.

La EM es un trastorno neurológico causado por un ataque equivocado del sistema inmunitario a la propia mielina del cuerpo, la cubierta protectora que rodea las fibras nerviosas de la columna vertebral y el cerebro. Dependiendo de dónde ocurra el daño, los síntomas incluyen problemas de visión, debilidad muscular, entumecimiento y dificultad con el equilibrio y la coordinación.

La mayoría de las personas con EM tienen la forma remitente-recurrente, en la que los síntomas se intensifican durante un tiempo y luego se alivian. Con el tiempo, la enfermedad empeora constantemente.

Las células del sistema inmunitario llamadas células B parecen desempeñar un papel clave en la EM. Ese entendimiento llevó a algunos médicos a comenzar a recetar rituximab a pacientes con EM, ya que el medicamento reduce la cantidad de células B en la sangre.

Pero la investigación tomó una dirección diferente, y las compañías farmacéuticas desarrollaron nuevos medicamentos que agotan las células B. Uno, llamado ocrelizumab (Ocrevus), fue aprobado en los Estados Unidos en 2017. Un segundo, ofatumumab ( Kesimpta ), lo siguió en 2020.

Tanto Ocrevus como rituximab requieren que los pacientes acudan a un centro médico para recibir infusiones cada seis meses. Kesimpta, por otro lado, se toma en casa una vez al mes, con un autoinyector.

Pero una ventaja de rituximab es el costo. Está disponible como genérico y tiene un precio mucho más bajo que los dos medicamentos más nuevos, dijo Svenningsson.

Los nuevos hallazgos, publicados en línea el miércoles en la revista Lancet Neurology, se basan en 195 pacientes suecos con EM remitente-recurrente. Casi todos fueron diagnosticados recientemente y no recibieron ningún tratamiento.

Los investigadores asignaron al azar a cada paciente para que tomara rituximab o dimetilfumarato, una pastilla que alivia la inflamación causada por la EM. Los pacientes que recibieron rituximab recibieron infusiones cada seis meses, mientras que los que recibieron dimetilfumarato tomaron el medicamento dos veces al día.

Durante dos años, 16 de 97 pacientes que tomaron la píldora sufrieron una recaída, frente a solo tres de 98 pacientes que tomaron rituximab. Las resonancias magnéticas mostraron que los pacientes de rituximab también tenían menos "placas" de EM, áreas de daño en el tejido del sistema nervioso central.

Debido a que las células B son responsables de producir anticuerpos para el sistema inmunitario, una de las principales preocupaciones de seguridad con cualquier medicamento que agote las células B es la infección. En este ensayo, solo dos pacientes que recibieron rituximab desarrollaron una infección grave, como neumonía, al igual que un paciente que tomó el fármaco oral.

Los resultados no sorprendieron a un neurólogo de EE. UU. que no participó en el ensayo.

"Rituximab se ha utilizado fuera de etiqueta como una terapia modificadora de la enfermedad altamente eficaz para la EM remitente recurrente", dijo la Dra. Nada Abou-Fayssal, directora del Centro de Esclerosis Múltiple del Hospital Langone de la NYU en Brooklyn.

Dijo que el ensayo valida aún más el papel del rituximab en el tratamiento de la enfermedad.

Abou-Fayssal estuvo de acuerdo en que el costo relativamente bajo del rituximab es positivo. Pero también advirtió que, en comparación con los medicamentos más nuevos que agotan las células B, es más probable que el rituximab provoque reacciones a la infusión .

Esas reacciones, causadas por una respuesta del sistema inmunológico durante o poco después de una infusión, pueden incluir síntomas como urticaria, hinchazón y dificultad para respirar. De los pacientes en este ensayo, el 41 % tuvo una reacción a la infusión.

En los Estados Unidos, hay muchos medicamentos aprobados para tratar la EM y no existe una estrategia única para todos, según Abou-Fayssal.

Para cualquier paciente, dijo, la decisión se basa en varios factores, incluida la gravedad de la enfermedad y la salud general, el estilo de vida y la comodidad de los pacientes con los efectos secundarios potenciales de un medicamento determinado.

Debido a que la patente de rituximab ha expirado, no existe un incentivo financiero para que una empresa busque su aprobación formal para la EM, anotó Svenningsson.

Pero, dijo, este ensayo proporciona el tipo de evidencia necesaria para una aprobación, lo que podría persuadir a las autoridades de más países para que recomienden el rituximab como una opción de tratamiento para la EM.

Svenningsson anotó que en Suecia los médicos pueden recetar medicamentos aprobados fuera de etiqueta. Pero muchos otros países no lo permiten si hay opciones "en la etiqueta" disponibles.

El ensayo fue financiado por el Consejo Sueco de Investigación.

Más información

La Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple tiene más información sobre el tratamiento de la EM.